Первый препарат для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) «Спинраза» зарегистрирован в России. Теперь пациенты с этим редким заболеванием смогут легально получать лекарство. Раньше ради лечения семьи вынуждены были уезжать из страны.

В России зарегистрировали «Спинразу» - первый в мире препарат для лечения спинальной мышечной атрофии. Он занесен в государственный реестр лекарственных средств, рассказала директор благотворительного фонда «Семьи СМА» Ольга Германенко. Ранее россиянам, страдающим этим неизлечимым генетическим заболеванияем, приходилось уезжать в другие страны или ждать индивидуальное разрешение от Минздрава на ввоз препарата из-за рубежа, но это занимало слишком много времени. Как объяснила Ольга Германенко, это лекарство позволяет замедлить прогрессирование СМА, а иногда — улучшить состояние пациента.

По словам директора благотворительного фонда, регистрация «Спинразы» шла по ускоренной процедуре благодаря орфанному статусу препарата: «Заявление на регистрацию в России было подано в ноябре 2018 года. Орфанный статус был присвоен в феврале — он позволяет ускорить процедуру. Например, не пришлось проводить клинические испытания на территории России, регулятор взял мировые результаты. В конце июля завершилась экспертиза — вот, препарат зарегистрирован. Эти 10 месяцев ожидания тяжело дались российским пациентам, но это очень быстро с точки зрения процесса», - сказала Ольга Германенко.

«По нашим подсчетам, 801 пациент в России нуждается в лечении препаратом «Спинраза». Большинство из них – дети. Но регистрация «Спинразы» не означает, что лечение стало доступным для пациентов, — говорит Ольга Германенко. — У нас пока есть только информация, что препарат зарегистрирован, нет инструкции с показаниями к лечению, мы не знаем, сколько он будет стоить. Мы ориентируемся на цены в Европе и США. Но это базовая стоимость, которая может меняться в сторону увеличения и уменьшения, – 90 тыс. евро за одну инъекцию. В первый год пациенты получают шесть инъекций, каждый следующий – по три инъекции, и так пожизненно».

Германенко отметила, что инъекция вводится напрямую в спинной мозг. Такую процедуру не сделать дома, требуется госпитализация в стационар.

«Нам сейчас важно, чтобы были определены источники финансирования и механизмы обеспечения пациентов необходимым лечением. Диагноз СМА требуется включить в программу «Семь нозологий», чтобы дети, страдающие спинальной мышечной атрофией, получили бесплатное лечение», — сказала директор благотворительного фонда «Семьи СМА».

Спинальная мышечная атрофия (СМА) - неизлечимое генетическое заболевание. Со временем оно приводит к атрофии всех мышц организма, человек не может глотать, а потом и дышать. По статистике, 50% детей с таким заболеванием не доживают до двух лет.